Na última semana, o Brasil entrou para a história ao realizar a primeira infusão de Zolgensma pelo SUS. O medicamento, conhecido por ser uma das terapias mais caras do mundo, foi administrado em duas crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, em Brasília e Recife.

A AME tipo 1 é uma doença genética rara e grave, causada pela ausência ou mutação do gene SMN1, que leva à perda progressiva dos neurônios motores. Sem tratamento, muitas crianças com essa condição não sobrevivem além dos dois anos de idade.

O Zolgensma é uma terapia gênica revolucionária que atua substituindo o gene defeituoso por uma cópia funcional, oferecendo uma chance real de alterar o curso da doença com uma única infusão.

E o melhor: tudo isso agora está acessível pelo sistema público de saúde brasileiro graças a um acordo de compartilhamento de risco entre o governo e a farmacêutica, em que o pagamento está condicionado aos resultados clínicos do tratamento.

Com essa iniciativa, o Brasil se junta a países como França, Inglaterra e Alemanha no grupo seleto que já oferece essa terapia avançada de forma gratuita à população.

💡 O que isso representa?

-Um novo capítulo no acesso a terapias gênicas no país

-Esperança concreta para famílias afetadas por doenças raras

-Um passo firme na direção de uma medicina mais precisa, personalizada e inclusiva

Como médica geneticista, ver esse tipo de conquista me emociona e reforça minha crença de que estamos apenas no começo de uma transformação profunda na forma como cuidamos das pessoas com condições genéticas raras.


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