Por muito tempo, a Distrofia Muscular de Duchenne foi vista como uma condição sem saída. Muitos médicos ainda acreditam que “não há o que fazer”, mas essa visão está desatualizada — e pode atrasar intervenções que fazem toda a diferença.

Hoje, já existem tratamentos para Duchenne com foco em prolongar a mobilidade, preservar a função respiratória e até agir na causa genética da doença, como as terapias com exon skipping e novos medicamentos como o eteplirsen.

Além disso, o acompanhamento multidisciplinar precoce, incluindo fisioterapia, corticoterapia e suporte cardiológico, pode melhorar muito a qualidade de vida dos meninos com Duchenne.

O futuro da terapia genética para Duchenne também já chegou: ensaios clínicos promissores estão em andamento, e o cenário muda a cada ano.

Dizer que Duchenne “não tem tratamento” não é apenas um erro técnico — é uma negligência com o direito à esperança e ao cuidado.